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创新药物研发具有投资大、风险高和周期长的行业特征,新药的创制过程十分艰难,绝大多数的先导化合物都因药效不理想或毒副作用太大而在研发的后期被淘汰。因此,如何建立一套快速、有效的早期综合评价体系?如何使新药研发人员能尽快的做出有科学依据的决定—即什么样的先导化合物可进入临床前?这意味着是否可以最大限度的降低新药开发的风险,也由此成为全球新药研发领域共同关注的焦点。
微芯生物构建的基于化学基因组学的集成式药物创新和早期评价体系(如下图)是以先导化合物的综合评价为主线,以化学信息学和生物信息学为支撑,把分子医学,计算机辅助药物设计、药物、组合及天然产物化学、高通量高内涵药物筛选,基因表达谱芯片的并行分析等先进技术集成于一体,从而源源不断地提供创新药物活性分子,并对其进行与分子药理和分子毒理相关的早期评价,达到降低开发风险,提高临床试验成功率,缩短开发周期,降低开发费用的目的。
近年来,随着生命科学及生物新技术的迅猛发展,国际上创新药物研发已经从实验室化合物的发现,即“泛泛合成、普遍筛选”的简单模式,逐步形成“分子机理研究→基因靶点→分子设计→先导化合物合成→药理研究”相结合,围绕先导化合物的筛选、优化、评估的新研究途径。然而,如何在药物研发的早期即体外药理学研究阶段,对具有生物活性的化合物进行化合物临床有效性、潜在毒副性的有效预测,从而降低先导化合物的后期研发风险仍是新药创制者最关注的问题。化学基因组学技术正是针对以上共同关心的问题,在90年代末期被新药研发企业予以广泛关注并逐步进入实验应用和实施阶段。

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