肿瘤领域
恶性肿瘤是直接威胁人类生命的重大疾病类型，具有极其复杂的发生发展和病理特征，尽管有各种化疗、靶向治疗、免疫治疗等手段，治愈或长期生存对绝大多数患者而言仍是遥不可及，临床对于新的治疗药物和治疗策略存在着显著尚未满足的需求。
微芯生物深耕于肿瘤治疗领域。公司首个原创新药西达本胺是全球首个亚型选择性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）口服抑制剂，属于机制新颖的表观遗传调控剂类药物。近十年来，大量的科学研究发现，表观遗传在克服肿瘤免疫逃逸，诱导与肿瘤复发相关的肿瘤干细胞的分化、逆转与肿瘤转移密切相关的上皮间充质细胞表型转化以及清除异质性肿瘤中的耐药性细胞等分子作用方面扮演了十分重要的角色，表观遗传药物成为当下药物研发的热点。微芯生物在这一领域的研究已坚持了二十年。2014年12月，西达本胺获CFDA批准用于外周T细胞淋巴瘤治疗，填补了我国该治疗领域空白。2019年11月，西达本胺获NMPA批准联合芳香化酶抑制剂用于激素受体阳性、人表皮生长因子受体-2阴性、绝经后、经内分泌治疗复发或进展的局部晚期或转移性乳腺癌患者。首次确证HDAC抑制剂联合其他靶向药物可有效改善肿瘤耐药，成为全球首个以实体肿瘤为适应症获批的表观遗传调控机制类药物。2021年6月，日本获批用于单一疗法治疗复发性或难治性（R/R）成人T细胞白血病（ATL）；2021年12月，日本获批用于单药治疗复发性或难治性（R/R）外周T细胞淋巴瘤（PTCL）；2023年3月，微芯生物原创新药西达本胺在中国台湾地区获准乳腺癌适应症上市。西奥罗尼是公司自主设计和研发的具有全球专利保护的新分子实体，是一个多靶点多通路选择性激酶抑制剂，属于小分子抗肿瘤原创新药，可选择性抑制Aurora B、CSF1R和VEGFR/PDGFR/DDR等多个激酶靶点。2023年9月，西奥罗尼单药用于治疗小细胞肺癌的III期临床试验完成入组。目前，临床试验正在全球开展。CS23546是公司自主研发的一个小分子PD-L1抑制剂，2023年6月，CS23546已经获准在中国开展用于晚期恶性肿瘤的临床试验，目前正在国内开展I期临床试验。
代谢性疾病领域
代谢性疾病是最常见的慢性疾病，累及心脑血管以及肝、肾等重要器官，其治疗费用占据医疗支出的主要部分。长期疗效欠佳与治疗依从性不足是造成医疗资源浪费和患者预后不良的重要原因，临床对于新的治疗手段存在持续需求。
西格列他钠是公司首个针对代谢病治疗的药物品种，它属于化学结构完全不同于噻唑烷二酮类（Thiazolidinedione, TZD）的构型限制型过氧化物酶增殖体激活受体全激动剂（Configuration-restricted PPAR pan agonist）。作为一类无法借鉴前人成功经验的全新机制药物，研发难度很大，它所挑战的PPAR受体全激动剂的临床研究在国际上屈指可数。西格列他钠突破了国际上PPAR受体全激动剂研究的障碍，并取得了有效性和安全性均好的研究结果，是全球最早完成III期临床试验的PPAR全激动剂。2021年10月，西格列他钠获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗2型糖尿病。基于其独特的药效分子机制，西格列他钠在糖尿病及其相关并发症等的治疗中均具有广阔的应用前景，针对这些疾病类型的临床探索也在进行中。
目前，公司还有分别针对高脂血症、非酒精性脂肪性肝炎、慢性肾病等代谢性疾病治疗的候选化合物分子正处在早期开发阶段。
自身免疫疾病领域
自身免疫性疾病是超过100种病理类型的一大类疾病的总称，包括常见的如类风湿性关节炎、银屑病、系统性红斑狼疮以及各种罕见的疾病类型，这些疾病轻则影响患者生活质量重则危及生命。由于不同患者的病理特征存在显著的异质性，导致临床治疗的有效性偏低甚至缺乏有效治疗药物的情况，临床亟需新的治疗手段。
公司在本领域的首个品种CS12192属于作用机制新颖的JAK3/JAK1/TBK1选择性激酶抑制剂，在靶点选择和分子机制上显著不同于现有临床药物，与已上市的JAK激酶抑制剂相比，CS12192不但能有效抑制免疫细胞过度活化介导的炎症，同时通过抑制TBK1减轻免疫细胞的组织侵袭，带来更好的疗效和安全性，有望为自身免疫相关性疾病临床治疗提供一种新的差异化治疗选择。目前已完成CS12192在中国的临床I期。
CS32582是公司自主研发的一款酪氨酸激酶2（TYK2）高选择性小分子变构抑制剂，通过特异性结合TYK2的调节性假激酶JH2结构域，实现对TYK2选择性抑制，且在治疗剂量下不会抑制同家族激酶JAK1、JAK2和JAK3，发挥治疗作用的同时带来良好的安全性。CS32582对TYK2的抑制能有效阻断白介素（IL）-23、IL-12和Ⅰ型干扰素（IFN）等细胞因子介导的的下游信号通路，从而发挥对银屑病等自身免疫性疾病的治疗作用。CS32582在临床前研究显示其在小鼠银屑病模型中起到了显著的治疗效果。2023年10月，CS32582胶囊已经获准在中国开展治疗银屑病的临床试验申请，目前正在国内开展I期临床试验。
抗病毒领域
随着全球化进程，已知和未知的病毒感染严重危害公共卫生安全，病毒感染性疾病将成为未来对人类威胁最大的疾病之一。当前抗病毒药物治疗最显著的问题是治疗不足、易耐药、停药后易反弹，开发高效低耐药的特异或广谱抗病毒药物，可积极应对现有已知的病毒感染性疾病；并可作为抗病毒治疗体系的技术储备，抵御未知病毒风险。
在乙型肝炎病毒（HBV）领域，公司开展了不同机制类型药物的研发工作，以期解决现有治疗尚未满足的临床需求以及实现未来功能性治愈的长远目标。
中枢神经性疾病领域
中枢神经疾病是直接影响人类生活质量和精神健康的一大类认知和运动功能障碍疾病，主要包括以阿尔茨海默氏症为代表的神经退行性疾病、以抑郁症为代表的精神类疾病，以及癫痫、疼痛、脊髓神经损伤等其他感觉及运动障碍疾病等。伴随全球经济发展和人类老龄化社会到来，中枢神经疾病的未满足临床需求得到越来越高的重视。结合该类疾病机制错综复杂，临床前病理进程缓慢难以及时干预治疗，中枢神经疾病已成为全球药物研发重点和亟待突破领域之一。以阿尔茨海默氏症为例，至2020年，全球超过4000万患者，中国患者约1000万，近十年来缺乏新机制药物突破，已有用药疗效有限。
公司长期致力于原创新药研发，以攻克挑战性疾病为己任。针对阿尔茨海默氏症，在业界已有围绕β-淀粉样蛋白斑块、Tau蛋白磷酸化、乙酰胆碱酯酶的主流机制和靶点外，我司基于阿尔茨海默氏症流行病学和真实世界客观证据，立足人类基因学关联，开展了针对差异化靶点的新药研发，有望为该治疗领域做出贡献。
此外公司也长期关注并积极介入针对其他中枢神经类疾病如神经痛等相关的新药研发工作。